綜合避難所

遺傳失明注射新藥2天重見光 全球首期人體試驗成功

〔編譯陳成良／綜合報導〕失明後真的還有機會重新感受到光嗎？最新研究帶來令人振奮的進展。澳洲研究團隊完成全球首次人體試驗，將一種新型藥物注射到失去感光能力患者的眼內後，部分受試者重新感受到光線，甚至在步行等視覺測試中的表現也有所改善，為目前幾乎無藥可治的遺傳性失明患者帶來新的希望。

根據《Medical Xpress》報導，這項研究由澳洲阿德雷德大學（University of Adelaide）與美國華盛頓大學（University of Washington）合作完成，成果刊登於《自然醫學》（Nature Medicine）。這次第一期人體試驗以視網膜色素病變（Retinitis Pigmentosa）患者為對象，主要確認療法是否安全，同時觀察是否出現恢復光感的跡象。

研究人員研發的「光開關」（photoswitch）藥物，並不是修復已經受損的感光細胞，而是讓視網膜中仍存活的細胞重新對光線產生反應。換句話說，即使眼睛原本負責感光的細胞已大量流失，患者仍有機會再次感受到光。

研究結果顯示，治療後沒有出現嚴重副作用，也未發現藥物對眼睛造成傷害。其中一名視網膜已嚴重退化的患者，在注射後兩天便表示，自己對光線的感受明顯提升；部分受試者在步行等視覺測試中也出現短暫改善。腦部掃描同時顯示，負責處理視覺的腦區重新出現活動，代表藥物可能已開始發揮作用。

研究主持人卡森（Robert Casson）表示，這項研究原本只是評估新藥安全性的早期試驗，但初步結果已顯示，這種療法有機會成為治療視網膜退化疾病的全新方向。

第二期人體試驗進行中 是否恢復視力仍待驗證

研究團隊指出，目前部分治療方式必須針對特定基因突變設計，因此適用患者有限；這項新療法最大的特色，是不需要修改基因，理論上可望應用於更多不同類型的視網膜退化疾病，未來也可能擴大至其他眼疾的治療研究。

不過，研究人員也強調，這次僅屬第一期小型人體試驗，目前只能證實療法具有良好安全性。至於是否能穩定改善患者視力，仍須等待正在進行的第二期人體試驗進一步驗證。